リボミック、軟骨無形成症治療薬の第Ⅱ相試験で有効性確認

■年間身長伸展速度が平均+1.4cm改善

　リボミック<4591>(東証グロース)は3月10日、軟骨無形成症治療薬「umedaptanib　pegol(抗FGF2アプタマー)」の国内第Ⅱ相臨床試験に関する主要評価項目の総括報告を発表した。小児軟骨無形成症患者(5～14歳)を対象とした同試験では、年間身長伸展速度(AHV)の変化量を主要評価項目として有効性と安全性を評価し、全データの集計・解析が完了した結果、有効性を支持する結果が得られた。

　試験では2つのコホート(低用量群0.3mg/kg、高用量群0.6mg/kg)に計12名が登録された。途中休薬者1名を除く11名を解析対象として評価した結果、投与前の観察期間と比較した年間身長伸展速度の変化量(ΔAHV)の平均は+1.4cm/年となり、探索的解析で統計学的有意差(p=0.04)が確認された。低用量群では5名中3名、高用量群では6名中5名でAHVが改善し、最大で+5.0cm/年の顕著な増加も確認された。

　安全性面では、注射部位の疼痛や腫脹、頭痛、関節痛、知覚過敏などの有害事象が報告されたが、いずれも短期間かつ軽微であり、重篤な有害事象は確認されなかった。同社は同結果について、軟骨無形成症治療薬としての概念実証(POC)を支持する成果と位置付けており、詳細解析結果は医学専門誌へ投稿予定としている。今後は第Ⅲ相臨床試験の治験申請を提出する予定で、なお同件による2026年3月期業績予想への影響はないとしている。(情報提供:日本インタビュ新聞社・株式投資情報編集部)

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