テラResearch Memo（4）：「膵がん」を対象とした予備試験を開始

*16:25JST テラResearch Memo（4）：「膵がん」を対象とした予備試験を開始
■成長戦略

同社<2191>は2020年度に売上高15,000百万円を目標として掲げている。成長戦略としては、以下の4点が挙げられる。

●樹状細胞ワクチン「バクセル(R)」の承認取得を目指す

●既存事業の拡大

●海外への展開

●先端医療周辺事業への展開

（1）「バクセル(R)」の承認取得

同社は日本初の再生医療等製品として条件付（早期）承認制度を活用した樹状細胞ワクチン「バクセル(R)」の「膵がん」を対象とした承認取得を目指している。2013年4月に九州大学と共同研究契約を締結、予備試験を開始している。「膵がん」は早期発見が難しく治療が困難で死亡率も高いため、「バクセル(R)」のニーズが最も高いがん種と言える。同社では新しい大量増幅培養技術（特許出願中）と効果の高いマルチペプチド（WI1class I 改変ペプチド+ヘルパーペプチド）を使用する。また、高い確率で有効性が期待できる疾患を選別するためのエビデンスを構築していくことで、早期承認を目指していく方針だ。

条件付（早期）承認制度は、再生医療分野の成長を促進するための規制改革の一環として新たに導入されるもので、従来であれば承認取得まで長期間要していた治験期間を条件付で大幅に短縮し、早期承認を行うことで再生医療等製品の成長を促すことを目的とした制度となる。開発企業にとっては、早期承認によって開発コストの資金回収が早期に可能となり、資金面での負担が大幅に緩和されるというメリットが生じる。同社では2014年度中に同制度を活用する初めての企業として治験届提出、2015年度以降の治験開始を目指している（図参照）。

再生医療等製品として承認され保険適用されれば、患者の費用負担も大幅に緩和されることになり、需要も大きく拡大することが見込まれる。同社が目指している15,000百万円という売上目標のうち、約半分は「バクセル(R)」で占めるとみられる。

一方で、治験費用の見込み額に関しては現段階では流動的となっている。承認に向けて必要となる症例数がまだ不明なことや、治験を進めるなかで他企業（医薬品メーカーや医療機器メーカーなど）と提携を結び協業していくことになるが、その提携内容によって治験にかかるコスト負担も変わってくるためだ。このため、今後は承認取得を目指すなかで、どのような提携が決まっていくのかも注目されよう。なお、同社は2014年1月に「バクセル(R)」の承認取得に向けた取り組みを行う子会社、テラファーマを設立している。

（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤譲）《FA》